Substancja czynna

Cerliponaza alfa

cerliponasum alfa

Cerliponaza alfa to enzym, który zastępuje brakujący lub niewystarczający enzym w organizmie dzieci z ceroidolipofuscynozą neuronalną typu 2 (CLN2). Substancja ta należy do grupy enzymów stosowanych w leczeniu chorób metabolicznych i działa poprzez rozkładanie określonych białek w komórkach nerwowych, co spowalnia postęp objawów neurologicznych.

Interakcje z substancją: Cerliponaza alfa

W bazie DrWidget nie znaleziono obecnie interakcji przypisanych do tej substancji.

Nie przeprowadzono szczegółowych badań interakcji. Cerliponaza alfa jest podawana bezpośrednio do komory mózgowej, dlatego ryzyko interakcji z innymi lekami jest niewielkie.

Baza interakcji może nie obejmować wszystkich możliwych połączeń. Brak wyniku nie oznacza braku interakcji.

Przeciwwskazania

Reakcje anafilaktyczne na cerliponazę alfa lub jej składniki
Obecność zastawki komorowo-otrzewnowej
Awaria lub nieszczelność urządzenia podającego do komory mózgowej
Zakażenia związane z urządzeniem podającym

Środki ostrożności

Bezpieczeństwo stosowania u kobiet w ciąży oraz karmiących piersią nie zostało określone. Substancja może powodować reakcje alergiczne i zakażenia związane z urządzeniem podającym. Nie stwierdzono wpływu na zdolność prowadzenia pojazdów, jednak zaburzenia neurologiczne mogą występować w przebiegu choroby. U dzieci poniżej 1 roku brak danych o bezpieczeństwie. Osoby z zaburzeniami nerek lub wątroby powinny być pod szczególną obserwacją.

Ciąża i laktacja

Nie określono bezpieczeństwa stosowania cerliponazy alfa u kobiet w ciąży.

Dzieci

Leczenie cerliponazą alfa jest przeznaczone dla dzieci z CLN2, jednak brak danych dotyczących bezpieczeństwa u dzieci poniżej 1 roku życia.

Prowadzenie pojazdów

Nie stwierdzono bezpośredniego wpływu cerliponazy alfa na zdolność prowadzenia pojazdów, jednak objawy choroby mogą mieć znaczenie dla bezpieczeństwa.

Jak działa

Cerliponaza alfa działa jako enzym zastępczy, który rozkłada nieprawidłowo gromadzące się białka w komórkach nerwowych. Dzięki temu spowalnia postęp choroby CLN2.

Wskazania

Leczenie ceroidolipofuscynozy neuronalnej typu 2 (CLN2), znanej także jako niedobór tripeptydylopeptydazy 1 (TPP1).

Dawkowanie

Najczęściej stosowana dawka to 300 mg cerliponazy alfa co dwa tygodnie, podawana przez infuzję do komory mózgowej. U młodszych dzieci dawka może być niższa i dostosowana do wieku.

Dostępne postaci

Roztwór do infuzji: 150 mg w 5 ml (30 mg/ml) w fiolce.

Substancja czynna podawana jest wyłącznie do komory mózgowej przez specjalnie wszczepione urządzenie.

Działania niepożądane

Gorączka
Drgawki
Zmiany w zapisie EKG
Wymioty
Zakażenia związane z urządzeniem podającym
Nadwrażliwość (reakcje alergiczne)
Problemy z urządzeniem podającym

Przedawkowanie

Brak dostępnych informacji na temat objawów przedawkowania. W przypadku podejrzenia przedawkowania należy skontaktować się z lekarzem.

Nazwy i synonimy

Nazwa łacińska (INN): cerliponasum alfa

Źródła i aktualność danych

Opis i farmakologia substancji akt. 28.07.2026

Centralna Baza Leków

Rekord z opisem.
Preparaty i skład akt. 17.09.2026

Rejestr Produktów Leczniczych (URPL) przez Centralną Bazę Leków

1 pozwolenie → 0 wariantów w 0 preparatach.
Refundacja akt. 17.09.2026

Obwieszczenie Ministra Zdrowia (wykaz leków refundowanych) przez Centralną Bazę Leków

Żaden z wariantów w rejestrze nie ma refundowanego opakowania.
Interakcje

Baza interakcji DrWidget (Centralna Baza Leków)

Brak pary przypisanej do tej substancji.
Zagregowany profil bezpieczeństwa akt. 17.09.2026

Oceny produktowe z Centralnej Bazy Leków, liczone na tej stronie

Brak preparatu jednoskładnikowego — agregatu nie liczymy.
Zagregowane wskazania akt. 17.09.2026

Wskazania rejestracyjne produktów (Centralna Baza Leków), liczone na tej stronie

Brak preparatu jednoskładnikowego — agregatu nie liczymy.

Informacje dotyczące konkretnego produktu należy weryfikować w jego aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.