Przejdź do treści
Substancja czynna

Onasemnogen abeparvowek

onasemnogenum abeparvovecum

Synonimy: Onasemnogen abeparwowek

Onasemnogen abeparwowek jest terapią genową stosowaną w leczeniu dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Substancja ta dostarcza funkcjonalny gen SMN1, który jest niezbędny do prawidłowego działania neuronów ruchowych, co pomaga w zahamowaniu postępu choroby.

Interakcje z substancją: Onasemnogen abeparvowek

W bazie DrWidget nie znaleziono obecnie interakcji przypisanych do tej substancji.

Nie przeprowadzono szczegółowych badań interakcji. Ostrożność jest zalecana przy jednoczesnym stosowaniu leków działających toksycznie na wątrobę oraz szczepionek zawierających żywe drobnoustroje u pacjentów przyjmujących steroidy.

Baza interakcji może nie obejmować wszystkich możliwych połączeń. Brak wyniku nie oznacza braku interakcji.

Przeciwwskazania

  • Nadwrażliwość na onasemnogen abeparwowek lub którąkolwiek z substancji pomocniczych.

Środki ostrożności

Nie zaleca się stosowania u osób z zaburzeniami czynności wątroby lub ostrym wirusowym zakażeniem wątroby. Bezpieczeństwo u kobiet w ciąży i karmiących piersią nie zostało określone. Brak danych dotyczących wpływu na prowadzenie pojazdów i obsługę maszyn. Osoby starsze nie są grupą docelową tej terapii, a u dzieci z zaburzeniami nerek lub wątroby lek powinien być stosowany ostrożnie.

Ciąża i laktacja

Brak danych na temat bezpieczeństwa stosowania onasemnogenu abeparwowek w ciąży.

Dzieci

Lek przeznaczony jest do leczenia dzieci z SMA, ale nie badano jego bezpieczeństwa i skuteczności u wcześniaków oraz dzieci powyżej 2. roku życia lub o masie ciała powyżej 13,5 kg.

Prowadzenie pojazdów

Nie określono wpływu onasemnogenu abeparwowek na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn.

Jak działa

Onasemnogen abeparwowek wprowadza do komórek pacjenta funkcjonalny gen SMN1, który pozwala na produkcję białka niezbędnego do prawidłowego działania neuronów ruchowych. W ten sposób substancja hamuje postęp choroby i wspiera rozwój ruchowy dziecka.

Wskazania

  • Leczenie dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i klinicznym rozpoznaniem SMA typu 1.
  • Leczenie dzieci z SMA 5q z bialleliczną mutacją genu SMN1 i nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2.

Dawkowanie

Lek podaje się jednorazowo w formie powolnego wlewu dożylnego, którego objętość i dawka są dostosowane do masy ciała dziecka. Zalecana dawka to 1,1 × 1014 vg/kg.

Dostępne postaci

  • Roztwór do infuzji dożylnej, zawierający 2 × 1013 genomów wektora na mililitr.
  • Objętość i liczba fiolek są dobierane indywidualnie do masy ciała dziecka; najczęściej wykorzystywane fiolki mają pojemność 5,5 ml lub 8,3 ml.
  • Nie występuje w połączeniu z innymi substancjami czynnymi.

Działania niepożądane

  • Zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych.
  • Toksyczne działania na wątrobę.
  • Wymioty.
  • Małopłytkowość.
  • Zwiększenie stężenia troponiny.
  • Gorączka.

Przedawkowanie

Nie ma danych dotyczących przedawkowania. W razie podejrzenia przedawkowania należy prowadzić ścisłą obserwację kliniczną i monitorować wyniki badań laboratoryjnych.

Nazwy i synonimy

Nazwa łacińska (INN)
onasemnogenum abeparvovecum
Synonimy
Onasemnogen abeparwowek

Źródła i aktualność danych

  • Opis i farmakologia substancji akt. 28.07.2026

    Centralna Baza Leków

    Rekord z opisem.

  • Preparaty i skład akt. 4.09.2026

    Rejestr Produktów Leczniczych (URPL) przez Centralną Bazę Leków

    1 pozwolenie → 0 wariantów w 0 preparatach.

  • Refundacja akt. 4.09.2026

    Obwieszczenie Ministra Zdrowia (wykaz leków refundowanych) przez Centralną Bazę Leków

    Żaden z wariantów w rejestrze nie ma refundowanego opakowania.

  • Interakcje

    Baza interakcji DrWidget (Centralna Baza Leków)

    Brak pary przypisanej do tej substancji.

  • Zagregowany profil bezpieczeństwa akt. 4.09.2026

    Oceny produktowe z Centralnej Bazy Leków, liczone na tej stronie

    Brak preparatu jednoskładnikowego — agregatu nie liczymy.

  • Zagregowane wskazania akt. 4.09.2026

    Wskazania rejestracyjne produktów (Centralna Baza Leków), liczone na tej stronie

    Brak preparatu jednoskładnikowego — agregatu nie liczymy.

Informacje dotyczące konkretnego produktu należy weryfikować w jego aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.