Przejdź do treści
Substancja czynna

Tofersen

tofersenum

Tofersen należy do grupy leków wpływających na układ nerwowy i jest stosowany w leczeniu dorosłych z ALS wywołanym mutacją w genie SOD1. Substancja ta działa na poziomie genetycznym, pomagając zmniejszyć ilość toksycznych białek, które prowadzą do uszkodzenia nerwów.

Interakcje z tofersenem3

Zweryfikowanych: 1 z 3 par. Kolejność: najpierw zweryfikowane, potem najwyższy poziom istotności.

  • Fentanyl umiarkowana zweryfikowana

    Rozważenie modyfikacji dawkowania.Monitorowanie ryzyka sedacji, depresji oddechowej, niedociśnienia, śpiączki i zgonu.

  • Alprazolam umiarkowana niezweryfikowana

    Monitorowanie pod kątem nasilenia działania depresyjnego na ośrodkowy układ nerwowy, w tym depresji oddechowej.

  • Doksylamina umiarkowana niezweryfikowana

    Niezalecane jednoczesne stosowanie. Monitorowanie objawów nadmiernej sedacji i zaburzeń koordynacji psychoruchowej w przypadku terapii skojarzonej.

Nie przeprowadzono badań interakcji tofersen z innymi lekami. Nie oceniano także bezpieczeństwa jednoczesnego podawania innych leków dooponowych. Tofersen nie powinien wpływać na leki metabolizowane przez CYP450.

Baza interakcji może nie obejmować wszystkich możliwych połączeń. Brak wyniku nie oznacza braku interakcji.

Przeciwwskazania

  • Nadwrażliwość na tofersen lub którykolwiek składnik pomocniczy.

Środki ostrożności

Nie ustalono bezpieczeństwa stosowania tofersen u kobiet w ciąży i karmiących piersią. Lek nie powinien wpływać na prowadzenie pojazdów, jednak nie przeprowadzono specjalnych badań w tym zakresie. Nie wykazano interakcji z alkoholem. Brakuje danych dotyczących bezpieczeństwa u osób z zaburzeniami nerek i wątroby oraz u dzieci i młodzieży. U osób starszych nie przewiduje się konieczności modyfikacji dawki.

Ciąża i laktacja

Brakuje danych na temat bezpieczeństwa stosowania tofersen u kobiet w ciąży.

Dzieci

Nie określono bezpieczeństwa ani skuteczności tofersen u dzieci i młodzieży poniżej 18 lat.

Prowadzenie pojazdów

Nie ma danych wskazujących, aby tofersen wpływał na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn.

Jak działa

Tofersen jest antysensownym oligonukleotydem, który łączy się z mRNA genu SOD1 i prowadzi do jego degradacji. W efekcie zmniejsza się ilość toksycznego białka SOD1, co może ograniczyć uszkodzenia nerwów.

Wskazania

  • Leczenie dorosłych pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) związanym z mutacją w genie SOD1.

Dawkowanie

Najczęściej stosowana dawka to 100 mg podawane dooponowo. Leczenie rozpoczyna się od trzech dawek nasycających co 14 dni, a następnie dawka podtrzymująca jest podawana raz na 28 dni.

Dostępne postaci

  • Roztwór do wstrzykiwań (dooponowo): 100 mg tofersen w 15 ml fiolce (6,7 mg/ml).

Tofersen dostępny jest wyłącznie w postaci roztworu do wstrzykiwań, nie występuje w połączeniach z innymi substancjami czynnymi.

Działania niepożądane

  • Ból (w tym ból głowy, pleców, kończyn)
  • Ból stawów i mięśni
  • Zmęczenie
  • Gorączka
  • Zwiększenie liczby białych krwinek i stężenia białka w płynie mózgowo-rdzeniowym

Przedawkowanie

Nie zgłoszono przypadków przedawkowania tofersen. W razie podejrzenia przedawkowania zaleca się natychmiastową pomoc medyczną i ścisłą obserwację pacjenta.

Nazwy i synonimy

Nazwa łacińska (INN)
tofersenum

Źródła i aktualność danych

  • Opis i farmakologia substancji akt. 28.07.2026

    Centralna Baza Leków

    Rekord z opisem.

  • Preparaty i skład akt. 15.09.2026

    Rejestr Produktów Leczniczych (URPL) przez Centralną Bazę Leków

    1 pozwolenie → 0 wariantów w 0 preparatach.

  • Refundacja akt. 15.09.2026

    Obwieszczenie Ministra Zdrowia (wykaz leków refundowanych) przez Centralną Bazę Leków

    Żaden z wariantów w rejestrze nie ma refundowanego opakowania.

  • Interakcje akt. 29.07.2026

    Baza interakcji DrWidget (Centralna Baza Leków)

    3 pary, w tym 1 zweryfikowanych.

  • Zagregowany profil bezpieczeństwa akt. 15.09.2026

    Oceny produktowe z Centralnej Bazy Leków, liczone na tej stronie

    Brak preparatu jednoskładnikowego — agregatu nie liczymy.

  • Zagregowane wskazania akt. 15.09.2026

    Wskazania rejestracyjne produktów (Centralna Baza Leków), liczone na tej stronie

    Brak preparatu jednoskładnikowego — agregatu nie liczymy.

Informacje dotyczące konkretnego produktu należy weryfikować w jego aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.