Alglukozydaza alfa

• Ciężka reakcja alergiczna (anafilaksja) na substancję czynną lub którykolwiek ze składników pomocniczych po nieudanej próbie ponownego podania.

• Brak wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania u kobiet w ciąży i karmiących piersią.
• Substancje te mogą powodować reakcje alergiczne, dlatego podczas infuzji pacjent powinien być pod ścisłą obserwacją.
• Nie przeprowadzono badań dotyczących wpływu na prowadzenie pojazdów i obsługę maszyn.
• Brak szczególnych zaleceń dla osób starszych; bezpieczeństwo u osób z niewydolnością nerek lub wątroby nie zostało w pełni ocenione.

Nie ma wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania tych substancji u kobiet w ciąży. Decyzję o zastosowaniu podejmuje lekarz po rozważeniu korzyści i ryzyka.

Alglukozydaza alfa oraz awalglukozydaza alfa mogą być stosowane u dzieci i młodzieży w leczeniu choroby Pompego. Bezpieczeństwo awalglukozydazy alfa u dzieci poniżej 6. miesiąca życia nie zostało określone.

Nie wiadomo, czy alglukozydaza alfa lub awalglukozydaza alfa wpływają na zdolność prowadzenia pojazdów lub obsługiwania maszyn, dlatego należy zachować ostrożność podczas leczenia.

Alglukozydaza alfa oraz awalglukozydaza alfa dostarczają brakujący enzym (kwaśną alfa-glukozydazę), który rozkłada glikogen gromadzący się w lizosomach komórek mięśniowych. Awalglukozydaza alfa różni się zwiększoną ilością reszt mannozo-6-fosforanu, co ułatwia jej wchłanianie przez komórki.

• Leczenie choroby Pompego (niedobór kwaśnej alfa-glukozydazy) u dzieci i dorosłych.

Najczęściej stosowana dawka to 20 mg/kg masy ciała podawana raz na dwa tygodnie w postaci dożylnej infuzji. W niektórych przypadkach, np. przy niewystarczającej odpowiedzi na leczenie, dawka może być zwiększona do 40 mg/kg masy ciała.

• Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji (alglukozydaza alfa): fiolka zawiera 50 mg, po rekonstytucji 5 mg/ml, a po rozcieńczeniu od 0,5 mg/ml do 4 mg/ml.
• Proszek do przygotowania koncentratu do sporządzania roztworu do infuzji (awalglukozydaza alfa): fiolka zawiera 100 mg, po rekonstytucji 10 mg/ml.
• Obie substancje mogą być stosowane samodzielnie w terapii enzymatycznej choroby Pompego.

• Reakcje związane z infuzją (gorączka, dreszcze, wysypka, świąd).
• Nudności, wymioty, bóle głowy.
• Objawy alergiczne, w tym ciężkie reakcje anafilaktyczne.
• Zmęczenie, bóle mięśni, bóle w klatce piersiowej.

Przedawkowanie może prowadzić do nasilenia działań niepożądanych, w szczególności reakcji związanych z infuzją takich jak gorączka, dreszcze, reakcje alergiczne czy problemy z oddychaniem. W razie podejrzenia przedawkowania należy natychmiast przerwać infuzję i zastosować leczenie objawowe.