Przejdź do treści
Substancja czynna ATC A16AB17

Cerliponaza alfa

cerliponasum alfa

Cerliponaza alfa to enzym, który zastępuje brakujący lub niewystarczający enzym w organizmie dzieci z ceroidolipofuscynozą neuronalną typu 2 (CLN2). Substancja ta należy do grupy enzymów stosowanych w leczeniu chorób metabolicznych i działa poprzez rozkładanie określonych białek w komórkach nerwowych, co spowalnia postęp objawów neurologicznych.

Profil bezpieczeństwa

Policzone z 1 preparatu jednoskładnikowego.

Ciąża
Ostrożnie
Zgodna ocena w 1 z 1 produktu.
Laktacja
Ostrożnie
Zgodna ocena w 1 z 1 produktu.
Dzieci
Ostrożnie
Zgodna ocena w 1 z 1 produktu.
Niewydolność nerek
Można
Zgodna ocena w 1 z 1 produktu.
Niewydolność wątroby
Można
Zgodna ocena w 1 z 1 produktu.

Brak skróconej oceny na poziomie produktów: alkohol, prowadzenie pojazdów i seniorzy.

Zestawienie ocen produktowych, nie monografia substancji. O wydaniu rozstrzyga ChPL konkretnego preparatu.

Preparaty zawierające substancję: Cerliponaza alfa

1 preparat w 1 wariancie (1 jednoskładnikowy, 0 złożonych), zgrupowane z 1 pozwolenia w rejestrze.

1 wariant w rejestrze

Preparaty pozajelitowe · pozajelitowo1

Lista nie jest potwierdzeniem zamienności — moc, postać i droga podania bywają różne. Dopłata pochodzi z wykazu refundacyjnego i nie jest ceną detaliczną.

Interakcje z substancją: Cerliponaza alfa

W bazie DrWidget nie znaleziono obecnie interakcji przypisanych do tej substancji.

Nie przeprowadzono szczegółowych badań interakcji. Cerliponaza alfa jest podawana bezpośrednio do komory mózgowej, dlatego ryzyko interakcji z innymi lekami jest niewielkie.

Baza interakcji może nie obejmować wszystkich możliwych połączeń. Brak wyniku nie oznacza braku interakcji.

Wskazania2

Zestawienie wskazań zarejestrowanych w 1 z 1 jednoskładnikowych pozwoleń. Zakres zarejestrowanych wskazań może różnić się między produktami.

Klasyfikacja ATC

  1. A Przewód pokarmowy i metabolizm
  2. A16 Inne leki działające na przewód pokarmowy i metabolizm
  3. A16A Podgrupa farmakologiczno-terapeutyczna
  4. A16AB Podgrupa chemiczna
  5. A16AB17 Substancja czynna

Inne substancje z grupy A16AB19

Pokaż pozostałe substancje z grupy (7)

Ta sama grupa ATC nie oznacza bezpośredniej zamienności. Substancje z jednej podgrupy chemicznej różnią się dawkowaniem, interakcjami i zarejestrowanymi wskazaniami.

Przeciwwskazania

  • Reakcje anafilaktyczne na cerliponazę alfa lub jej składniki
  • Obecność zastawki komorowo-otrzewnowej
  • Awaria lub nieszczelność urządzenia podającego do komory mózgowej
  • Zakażenia związane z urządzeniem podającym

Środki ostrożności

Bezpieczeństwo stosowania u kobiet w ciąży oraz karmiących piersią nie zostało określone. Substancja może powodować reakcje alergiczne i zakażenia związane z urządzeniem podającym. Nie stwierdzono wpływu na zdolność prowadzenia pojazdów, jednak zaburzenia neurologiczne mogą występować w przebiegu choroby. U dzieci poniżej 1 roku brak danych o bezpieczeństwie. Osoby z zaburzeniami nerek lub wątroby powinny być pod szczególną obserwacją.

Ciąża i laktacja

Nie określono bezpieczeństwa stosowania cerliponazy alfa u kobiet w ciąży.

Dzieci

Leczenie cerliponazą alfa jest przeznaczone dla dzieci z CLN2, jednak brak danych dotyczących bezpieczeństwa u dzieci poniżej 1 roku życia.

Prowadzenie pojazdów

Nie stwierdzono bezpośredniego wpływu cerliponazy alfa na zdolność prowadzenia pojazdów, jednak objawy choroby mogą mieć znaczenie dla bezpieczeństwa.

Jak działa

Cerliponaza alfa działa jako enzym zastępczy, który rozkłada nieprawidłowo gromadzące się białka w komórkach nerwowych. Dzięki temu spowalnia postęp choroby CLN2.

Wskazania

  • Leczenie ceroidolipofuscynozy neuronalnej typu 2 (CLN2), znanej także jako niedobór tripeptydylopeptydazy 1 (TPP1).

Dawkowanie

Najczęściej stosowana dawka to 300 mg cerliponazy alfa co dwa tygodnie, podawana przez infuzję do komory mózgowej. U młodszych dzieci dawka może być niższa i dostosowana do wieku.

Dostępne postaci

  • Roztwór do infuzji: 150 mg w 5 ml (30 mg/ml) w fiolce.

Substancja czynna podawana jest wyłącznie do komory mózgowej przez specjalnie wszczepione urządzenie.

Działania niepożądane

  • Gorączka
  • Drgawki
  • Zmiany w zapisie EKG
  • Wymioty
  • Zakażenia związane z urządzeniem podającym
  • Nadwrażliwość (reakcje alergiczne)
  • Problemy z urządzeniem podającym

Przedawkowanie

Brak dostępnych informacji na temat objawów przedawkowania. W przypadku podejrzenia przedawkowania należy skontaktować się z lekarzem.

Nazwy i synonimy

Nazwa łacińska (INN)
cerliponasum alfa

Źródła i aktualność danych

  • Opis i farmakologia substancji akt. 28.07.2026

    Centralna Baza Leków

    Rekord z opisem.

  • Preparaty i skład akt. 17.09.2026

    Rejestr Produktów Leczniczych (URPL) przez Centralną Bazę Leków

    1 pozwolenie → 1 wariant w 1 preparacie.

  • Refundacja akt. 17.09.2026

    Obwieszczenie Ministra Zdrowia (wykaz leków refundowanych) przez Centralną Bazę Leków

    Żaden z wariantów w rejestrze nie ma refundowanego opakowania.

  • Interakcje

    Baza interakcji DrWidget (Centralna Baza Leków)

    Brak pary przypisanej do tej substancji.

  • Zagregowany profil bezpieczeństwa akt. 17.09.2026

    Oceny produktowe z Centralnej Bazy Leków, liczone na tej stronie

    Podstawa: 1 preparat jednoskładnikowy (po jednym rekordzie na produkt); najszersze zagadnienie ma ocenę w 1 z nich.

  • Zagregowane wskazania akt. 17.09.2026

    Wskazania rejestracyjne produktów (Centralna Baza Leków), liczone na tej stronie

    1 z 1 preparatów jednoskładnikowych ma zapisane wskazania rejestracyjne.

Informacje dotyczące konkretnego produktu należy weryfikować w jego aktualnej Charakterystyce Produktu Leczniczego.