Maraliksybat

• Nadwrażliwość na maraliksybat lub składniki pomocnicze
• Ciężkie zaburzenia czynności wątroby lub nerek u pacjentów z PFIC

Maraliksybat nie jest zalecany dla kobiet w ciąży i karmiących piersią ze względu na brak wystarczających danych. Substancja nie wpływa bezpośrednio na zdolność prowadzenia pojazdów ani obsługiwania maszyn. Pacjenci z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby powinni stosować lek ostrożnie, a u osób starszych stosowanie nie zostało szeroko przebadane.

Brakuje wystarczających danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania maraliksybatu u kobiet w ciąży, dlatego nie zaleca się jego stosowania w tym okresie.

Maraliksybat może być stosowany u dzieci od 2. miesiąca życia w przypadku zespołu Alagille’a oraz od 3. miesiąca życia w przypadku PFIC. Dawkowanie dostosowuje się do wieku i masy ciała dziecka.

Maraliksybat nie ma wpływu na zdolność prowadzenia pojazdów ani obsługiwania maszyn.

Maraliksybat blokuje transporter kwasów żółciowych w jelicie krętym, co ogranicza ich wchłanianie zwrotne i zmniejsza ich ilość w organizmie. Działa miejscowo, praktycznie nie wchłania się do krwi.

• Leczenie świądu w przebiegu cholestazy u pacjentów z zespołem Alagille’a (od 2. miesiąca życia)
• Leczenie postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (PFIC) u pacjentów od 3. miesiąca życia

Najczęściej stosowane dawki są dobierane w zależności od masy ciała i wieku pacjenta. Dawkowanie różni się w zależności od wskazania, a lek podaje się raz lub dwa razy na dobę jako roztwór doustny. Zalecane są dawki od 190 do 570 mikrogramów na kilogram masy ciała, w zależności od choroby i tolerancji.

• Roztwór doustny – 9,5 mg/mL maraliksybatu (w postaci chlorku maraliksybatu)

Maraliksybat jest dostępny jako roztwór doustny, co umożliwia precyzyjne dostosowanie dawki do masy ciała pacjenta. Każdy mililitr roztworu zawiera 9,5 mg substancji czynnej. Nie występuje w połączeniu z innymi substancjami czynnymi.

• Biegunka
• Ból brzucha
• Przejściowe zwiększenie enzymów wątrobowych (AlAT, AspAT)

W przypadku przyjęcia zbyt dużej dawki maraliksybatu nie przewiduje się poważnych skutków ubocznych, jednak możliwe jest przedawkowanie glikolu propylenowego, który znajduje się w leku. W takiej sytuacji należy zastosować leczenie podtrzymujące i monitorować objawy toksyczności, a w razie potrzeby zastosować dializę.