Miglustat

• Nadwrażliwość (uczulenie) na miglustat lub inne składniki leku
• Przeciwwskazanie do stosowania cypaglukozydazy alfa (w przypadku terapii skojarzonej w chorobie Pompego)

Miglustat nie powinien być stosowany przez kobiety w ciąży i karmiące piersią, ponieważ nie ma wystarczających danych o bezpieczeństwie w tych grupach. Lek może wpływać na płodność u mężczyzn – zaleca się stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie terapii i przez 3 miesiące po jej zakończeniu. Może wywoływać zawroty głowy, więc osoby, u których występują te objawy, powinny unikać prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Ostrożność jest zalecana u osób starszych, z zaburzeniami czynności nerek lub wątroby. U dzieci leczonych z powodu choroby Niemanna-Picka typu C należy monitorować wzrost i masę ciała.

Nie zaleca się stosowania miglustatu w ciąży, ponieważ nie ma wystarczających danych potwierdzających jego bezpieczeństwo dla płodu.

Miglustat może być stosowany u dzieci z chorobą Niemanna-Picka typu C. W przypadku innych chorób, jak choroba Gauchera typu I, skuteczność i bezpieczeństwo nie zostały potwierdzone u dzieci i młodzieży.

Miglustat może wywoływać zawroty głowy. Osoby odczuwające takie objawy powinny zachować ostrożność podczas prowadzenia pojazdów lub obsługi maszyn.

Miglustat hamuje enzym syntazę glukozyloceramidu, co prowadzi do zmniejszenia ilości szkodliwych substancji gromadzących się w organizmie w przebiegu choroby Gauchera typu I i Niemanna-Picka typu C. W leczeniu choroby Pompego działa jako stabilizator enzymu cypaglukozydazy alfa, pomagając w utrzymaniu jego aktywności podczas leczenia.

• Leczenie łagodnej i umiarkowanej choroby Gauchera typu I u dorosłych, gdy nie można zastosować enzymatycznej terapii zastępczej
• Leczenie postępujących objawów neurologicznych w chorobie Niemanna-Picka typu C u dorosłych i dzieci
• W połączeniu z cypaglukozydazą alfa – leczenie choroby Pompego u dorosłych

Najczęściej stosowana dawka miglustatu w kapsułkach 100 mg to 100 mg trzy razy na dobę dla dorosłych z chorobą Gauchera typu I oraz 200 mg trzy razy na dobę dla dorosłych z chorobą Niemanna-Picka typu C. U dzieci dawkowanie zależy od powierzchni ciała i wieku. W leczeniu choroby Pompego miglustat 65 mg podaje się doustnie co drugi tydzień, przed infuzją cypaglukozydazy alfa, a dawka zależy od masy ciała pacjenta.

• Kapsułki twarde 100 mg – stosowane w leczeniu choroby Gauchera typu I i choroby Niemanna-Picka typu C u dorosłych i dzieci
• Kapsułki twarde 65 mg – stosowane w połączeniu z cypaglukozydazą alfa w leczeniu choroby Pompego

• Miglustat występuje także w połączeniu z cypaglukozydazą alfa w terapii choroby Pompego (tylko kapsułki 65 mg)

• Biegunka, wzdęcia, bóle brzucha
• Zmniejszenie masy ciała
• Drżenie rąk
• Neuropatia obwodowa (uszkodzenie nerwów)
• Zmęczenie, osłabienie mięśni

Nie odnotowano ostrych objawów przedawkowania miglustatu. U osób, które przyjęły bardzo duże dawki, mogą wystąpić zaburzenia krwi (np. granulocytopenia), zawroty głowy lub zaburzenia czucia. W razie podejrzenia przedawkowania należy jak najszybciej zgłosić się do lekarza, gdzie zostanie wdrożona ogólna opieka medyczna.