Waloktokogen roksaparwowek

• Nadwrażliwość na substancję czynną lub składniki pomocnicze.
• Aktywne zakażenia (ostre lub niekontrolowane przewlekłe).
• Znane istotne włóknienie lub marskość wątroby.

Bezpieczeństwo stosowania waloktokogenu roksaparwoweku nie zostało potwierdzone u kobiet w ciąży i karmiących piersią oraz u dzieci i młodzieży poniżej 18 lat. Substancja może wpływać na wyniki badań wątroby i wymaga ścisłego monitorowania. Brak jest danych na temat wpływu na prowadzenie pojazdów, ale występujące działania niepożądane (np. zmęczenie, ból głowy) mogą wpływać na zdolność do obsługi maszyn. Osoby z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek oraz osoby starsze powinny być poddane szczególnej ocenie przed rozpoczęciem leczenia. Wpływ alkoholu na skuteczność i bezpieczeństwo nie jest w pełni znany, dlatego zaleca się jego unikanie przez co najmniej rok po podaniu leku.

Nie określono bezpieczeństwa stosowania waloktokogenu roksaparwoweku u kobiet w ciąży, dlatego nie zaleca się jego stosowania w tej grupie.

Brak danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności stosowania waloktokogenu roksaparwoweku u dzieci i młodzieży poniżej 18 lat.

Nie przeprowadzono badań nad wpływem substancji na zdolność prowadzenia pojazdów. Jednak ze względu na możliwość wystąpienia zmęczenia lub bólu głowy należy zachować ostrożność.

Waloktokogen roksaparwowek to terapia genowa oparta na wektorze wirusa AAV5. Dzięki niej komórki wątroby zaczynają produkować czynnik VIII, co umożliwia prawidłowe krzepnięcie krwi u osób z hemofilią A.

• Leczenie ciężkiej postaci hemofilii A u dorosłych pacjentów bez inhibitorów czynnika VIII oraz bez przeciwciał przeciwko AAV5.

Zalecana dawka to jednorazowa infuzja dożylna w ilości 6 × 10¹³ genomów wektora na kilogram masy ciała. Dawkowanie oblicza się indywidualnie na podstawie masy ciała pacjenta.

• Roztwór do infuzji dożylnej o stężeniu 2 × 10¹³ genomów wektora/ml.
• Każda fiolka zawiera 16 × 10¹³ genomów wektora w 8 ml roztworu.

Substancja czynna nie występuje w połączeniach z innymi substancjami czynnymi.

• Podwyższenie poziomu enzymów wątrobowych (ALT, AST, GGT, LDH).
• Nudności, wymioty, bóle brzucha, biegunka.
• Ból głowy, zmęczenie.
• Reakcje nadwrażliwości i reakcje w miejscu podania infuzji.

Nie ma danych dotyczących przypadkowego przedawkowania. Zastosowanie większych dawek niż zalecane może prowadzić do nadmiernego wzrostu aktywności czynnika VIII i teoretycznie zwiększać ryzyko powikłań zakrzepowych. W razie przedawkowania stosuje się leczenie objawowe i wspomagające.