Produkt leczniczy powinien być przepisywany jedynie przez lekarzy mających doświadczenie w leczeniu mukowiscydozy. Jeżeli genotyp pacjenta nie jest znany, przed rozpoczęciem leczenia należy przeprowadzić genotypowanie z wykorzystaniem dokładnej i sprawdzonej metody, w celu potwierdzenia obecności wskazanej mutacji co najmniej jednego allelu genu CFTR. Należy określić fazę wariantu poliT zidentyfikowanego z mutacją R117H zgodnie z lokalnymi zaleceniami klinicznymi. Dawkowanie zalecane dla pacjentów w wieku 6 m-cy i starszych: mc. ≥5 kg do <7 kg: dawka granulatu zawierającego 25 mg co 12 h doust. z posiłkiem zawierającym tłuszcze, całkowita dawka dobowa 50 mg; mc. ≥7 kg do <14 kg: dawka granulatu zawierającego 50 mg co 12 h doust. z posiłkiem zawierającym tłuszcze, całkowita dawka dobowa 100 mg; mc. ≥14 kg do <25 kg: dawka granulatu zawierającego 75 mg co 12 h doust. z posiłkiem zawierającym tłuszcze, całkowita dawka dobowa 150 mg; mc. ≥25 kg: w celu uzyskania dalszych informacji należy zapoznać się z ChPL produktu leczniczego w postaci tabl. Pominięcie dawki. Jeżeli pacjent pominie dawkę, a od czasu, kiedy powinna ona zostać przyjęta, upłynęło mniej niż 6 h, powinien przyjąć pominiętą dawkę tak szybko, jak to możliwe, a kolejną przyjąć zgodnie z planem. Jeżeli od czasu, kiedy powinna zostać przyjęta dawka, upłynęło więcej niż 6 h, pacjent powinien poczekać do planowanego czasu przyjęcia kolejnej dawki. Jednoczesne stosowanie inhibitorów CYP3A. W przypadku skojarzonego podawania z silnymi inhibitorami CYP3A dawkę produktu leczniczego należy zmniejszyć do 1 sasz. (25 mg iwakaftoru u pacjentów o mc. od 5 kg do <7 kg; 50 mg iwakaftoru u pacjentów o mc. od 7 kg do <14 kg; 75 mg iwakaftoru u pacjentów o mc. od 14 kg do <25 kg) 2x/tydz. Podczas skojarzonego podawania z umiarkowanymi inhibitorami CYP3A dawka produktu leczniczego jest taka sama, jak zalecana powyżej, ale podawana raz/dobę. Zaburzenia czynności nerek. Nie ma potrzeby dostosowywania dawki u pacjentów z łagodnymi i umiarkowanymi zaburzeniami czynności nerek. Zaleca się zachowanie ostrożności u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek (Cl_Cr ≤30 ml/min) lub ze schyłkową niewydolnością nerek. Zaburzenia czynności wątroby. Nie ma potrzeby dostosowywania dawki u pacjentów z łagodnymi zaburzeniami czynności wątroby (klasa A w skali Childa-Pugha). U pacjentów z umiarkowanymi zaburzeniami czynności wątroby (klasa B w skali Childa-Pugha) zaleca się stosowanie zmniejszonej dawki, czyli 1sasz. (25 mg iwakaftoru u pacjentów o mc. od 5 kg do <7 kg; 50 mg iwakaftoru u pacjentów o mc. od 7 kg do <14 kg; 75 mg iwakaftoru u pacjentów o mc. od 14 kg do <25 kg) raz/dobę. Brak doświadczenia w stosowaniu produktu leczniczego u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby, dlatego nie zaleca się stosowania produktu u tych pacjentów, chyba że korzyści wynikające ze stosowania przewyższają ryzyko. W takich przypadkach dawka początkowa powinna być taka sama, jak zalecana powyżej, ale podawana co drugi dzień. Odstęp pomiędzy kolejnymi dawkami należy dostosować do odpowiedzi klinicznej i tolerancji. Dzieci i młodzież. Nie określono bezpieczeństwa stosowania ani skuteczności produktu leczniczego u dzieci w wieku poniżej 6 m-cy. Dane nie są dostępne. Dostępne są ograniczone dane dotyczące pacjentów w wieku poniżej 6 lat z mutacją R117H genu CFTR. Dostępne dane dotyczące pacjentów w wieku 6 lat i starszych, patrz ChPL.

Każda sasz. jest przeznaczona wyłącznie do jednorazowego użycia. Granulat z sasz. należy wymieszać z 5 ml odpowiedniego dla wieku, miękkiego pokarmu lub płynu, a następnie natychmiast spożyć w całości. Jedzenie lub płyn powinny mieć temperaturę pokojową lub niższą. Jeżeli mieszanina nie została spożyta natychmiast, należy ją spożyć w okresie 1 godz., ponieważ wykazano jej trwałość w tym czasie. Bezpośrednio przed przyjęciem lub po przyjęciu produktu leczniczego należy spożyć posiłek lub przekąskę zawierające tłuszcze. W trakcie leczenia należy unikać pokarmów lub napojów zawierających grejpfruty lub gorzkie pomarańcze.

Nadwrażliwość na substancję czynną lub na którąkolwiek substancję pomocniczą.

W badaniach 1, 2, 5 i 7 uczestniczyli jedynie pacjenci z mukowiscydozą z mutacjami bramkowania (klasy III) G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R lub mutacją G970R co najmniej jednego allelu genu CFTR. W mniejszym zakresie potwierdzono pozytywny wpływ iwakaftoru u pacjentów z mutacją R117H-7T związaną z chorobą o łagodniejszym przebiegu w badaniu 6. Do badania 5 włączono czterech pacjentów z mutacją G970R. U trzech z czterech pacjentów zmiana stężenia jonów chlorkowych w pocie wynosiła <5 mmol/l i u tych pacjentów po 8 tyg. leczenia nie wykazano istotnej klinicznie poprawy w zakresie wartości FEV1 (natężona pierwszosekundowa objętość wydechowa, ang. forced expiratory volume exhaled in the first second). Niemożliwe było określenie skuteczności klinicznej u pacjentów z mutacją G970R genu CFTR. Wyniki badania skuteczności pochodzące z badania klinicznego II fazy z udziałem pacjentów z mukowiscydozą, homozygotycznych pod względem mutacji F508del genu CFTR, nie wykazały statystycznie istotnej różnicy parametru FEV1 w trakcie 16 tyg. stosowania iwakaftoru, w porównaniu do placebo. Z tego względu nie zaleca się stosowania produktu leczniczego w monoterapii u tych pacjentów. U pacjentów z mukowiscydozą umiarkowane zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT występuje często. U niektórych pacjentów leczonych iwakaftorem w monoterapii obserwowano zwiększenie aktywności aminotransferaz. Z tego względu przed rozpoczęciem stosowania iwakaftoru, co 3 m-ce w trakcie pierwszego roku leczenia i raz do roku w kolejnych latach, zaleca się przeprowadzenie u wszystkich pacjentów prób czynnościowych wątroby. U wszystkich pacjentów, u których w przeszłości wystąpiła zwiększona aktywność aminotransferaz, należy rozważyć częstsze przeprowadzanie prób czynnościowych wątroby. W przypadku istotnego zwiększenia aktywności aminotransferaz (np. u pacjentów z aktywnością AlAT lub AspAT >5 × GGN [górna granica normy] bądź z aktywnością AlAT lub AspAT >3 × GGN przy stężeniu bilirubiny >2 × GGN) należy przerwać podawanie produktu leczniczego i ściśle monitorować wyniki badań laboratoryjnych aż do ustąpienia tych nieprawidłowości. Po zmniejszeniu się aktywności aminotransferaz należy rozważyć korzyści i ryzyko związane z kontynuacją leczenia. Stosowanie iwakaftoru u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby nie jest zalecane, chyba że spodziewane korzyści z leczenia przewyższają ryzyko. Brak danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania u niemowląt w wieku od 6 do poniżej 12 m-cy z umiarkowanymi lub ciężkimi zaburzeniami czynności wątroby leczonych iwakaftorem. Zaleca się zachowanie ostrożności podczas stosowania iwakaftoru u pacjentów z ciężkimi zaburzeniami czynności nerek lub ze schyłkową niewydolnością nerek. Nie przeprowadzono badań iwakaftoru u pacjentów z mukowiscydozą po przebytym przeszczepie narządu. Z tego względu stosowanie produktu u pacjentów po przeszczepie narządu nie jest zalecane. Interakcje z cyklosporyną lub takrolimusem. Ekspozycja na iwakaftor może zmniejszyć się podczas jednoczesnego stosowania induktorów CYP3A, co w rezultacie może prowadzić do utraty skuteczności iwakaftoru. W związku z tym nie zaleca się jednoczesnego stosowania produktu leczniczego z silnymi induktorami CYP3A. Podczas jednoczesnego stosowania silnych lub umiarkowanych inhibitorów CYP3A należy dostosować dawkę produktu leczniczego. Brak danych dotyczących bezpieczeństwa stosowania u niemowląt w wieku od 6 do poniżej 12 m-cy leczonych iwakaftorem i umiarkowanymi lub silnymi inhibitorami CYP3A4. Zgłaszano przypadki niewrodzonego zmętnienia soczewki bez wpływu na ostrość widzenia u dzieci leczonych iwakaftorem. Chociaż w niektórych przypadkach obecne były inne czynniki ryzyka (takie jak stosowanie kortykosteroidów i ekspozycja na promieniowanie), nie można wykluczyć potencjalnego ryzyka związanego z leczeniem. U dzieci, u których rozpoczynane jest leczenie iwakaftorem, zaleca się wykonywanie badań okulistycznych przed rozpoczęciem leczenia i w trakcie leczenia. Produkt leczniczy zawiera laktozę. Lek nie powinien być stosowany u pacjentów z rzadko występującą dziedziczną nietolerancją galaktozy, brakiem laktazy lub zespołem złego wchłaniania glukozy-galaktozy. Produkt leczniczy wywiera niewielki wpływ na zdolność prowadzenia pojazdów i obsługiwania maszyn. Iwakaftor może powodować zawroty głowy. Dlatego pacjentom, u których wystąpiły zawroty głowy, należy zalecić, aby nie prowadzili pojazdów i nie obsługiwali maszyn do czasu ustąpienia objawów.

Iwakaftor jest substratem CYP3A4 i CYP3A5. Jest on słabym inhibitorem CYP3A, P-gp i potencjalnym inhibitorem CYP2C9. W badaniach in vitro wykazano, że iwakaftor nie jest substratem P-gp. Jednoczesne stosowanie iwakaftoru z ryfampicyną, silnym induktorem CYP3A, zmniejszało ekspozycję na iwakaftor (AUC) o 89% i zmniejszało ekspozycję na hydroksymetyloiwakaftor (M1) w mniejszym stopniu niż na iwakaftor. Nie zaleca się jednoczesnego stosowania produktu leczniczego z silnymi induktorami CYP3A, takimi jak ryfampicyna, ryfabutyna, fenobarbital, karbamazepina, fenytoina i ziele dziurawca (Hypericum perforatum). Nie zaleca się dostosowywania dawki w przypadku stosowania produktu leczniczego z umiarkowanie silnymi i słabymi induktorami CYP3A. Iwakaftor jest wrażliwym substratem CYP3A. Jednoczesne podawanie z ketokonazolem, silnym inhibitorem CYP3A, zwiększało ekspozycję na iwakaftor (mierzoną jako pole powierzchni pod krzywą [AUC]) 8,5-krotnie i zwiększało ekspozycję na M1 w mniejszym stopniu niż na iwakaftor. W przypadku jednoczesnego stosowania z silnymi inhibitorami CYP3A, takimi jak ketokonazol, itrakonazol, pozakonazol, worykonazol, telitromycyna i klarytromycyna, zaleca się zmniejszenie dawki produktu leczniczego. Jednoczesne stosowanie z flukonazolem, umiarkowanym inhibitorem CYP3A, zwiększało ekspozycję na iwakaftor 3-krotnie i zwiększało ekspozycję na M1 w mniejszym stopniu niż na iwakaftor. U pacjentów stosujących jednocześnie średniej mocy inhibitory CYP3A, takie jak flukonazol i erytromycyna, zaleca się zmniejszenie dawki produktu leczniczego. Jednoczesne stosowanie iwakaftoru z sokiem grejpfrutowym, który zawiera 1 lub więcej składników umiarkowanie hamujących CYP3A, może zwiększać ekspozycję na iwakaftor. W trakcie leczenia produktem leczniczym należy unikać posiłków lub napojów zawierających grejpfruty lub gorzkie pomarańcze. Jednoczesne stosowanie iwakaftoru z cyprofloksacyną nie wpływało na ekspozycję na iwakaftor. Nie ma konieczności dostosowania dawki produktu leczniczego podczas jednoczesnego stosowania z cyprofloksacyną. Podawanie iwakaftoru może zwiększać ekspozycję ogólnoustrojową na produkty lecznicze będące wrażliwymi substratami CYP2C9, P-gp i/lub CYP3A, co może prowadzić do nasilenia lub wydłużenia działania terapeutycznego i działań niepożądanych. Iwakaftor może hamować CYP2C9. Z tego względu w trakcie stosowania produktu leczniczego jednocześnie z warfaryną zaleca się kontrolę międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (ang. INR). Inne produkty lecznicze, w przypadku których może dojść do zwiększenia ekspozycji, to glimepiryd i glipizyd. Należy je stosować z zachowaniem ostrożności. Równoczesne podawanie z digoksyną, będącą substratem P-gp wrażliwym na zmiany jej aktywności, prowadziło do 1,3-krotnego zwiększenia ekspozycji na digoksynę. Jest to zgodne z obserwowanym słabym hamowaniem aktywności P-gp przez iwakaftor. Podawanie produktu leczniczego może zwiększać ekspozycję ogólnoustrojową na produkty lecznicze będące wrażliwymi substratami CYP3A i/lub P-gp, co może prowadzić do nasilenia lub wydłużenia działania terapeutycznego i działań niepożądanych. Należy zachować ostrożność oraz odpowiednio monitorować stan pacjenta podczas jednoczesnego stosowania z digoksyną lub innymi substratami P-gp o wąskim indeksie terapeutycznym, takimi jak cyklosporyna, ewerolimus, syrolimus lub takrolimus. Jednoczesne podawanie midazolamu (doust.), czułego substratu CYP3A, zwiększało ekspozycję na midazolam 1,5-krotnie, co potwierdzałoby słabe działanie hamujące iwakaftoru na CYP3A. Nie jest wymagane dostosowywanie dawki substratów CYP3A, takich jak midazolam, alprazolam, diazepam lub triazolam, gdy są one jednocześnie stosowane z iwakaftorem. Przeprowadzono badania dotyczące stosowania iwakaftoru z doustnymi środkami antykoncepcyjnymi zawierającymi estrogen/progesteron. Wykazano, że nie wywiera on istotnego wpływu na ekspozycję na doust. środki antykoncepcyjne. Z tego względu nie ma konieczności dostosowania dawkowania doust. środków antykoncepcyjnych. W badaniach in vitro wykazano, że iwakaftor nie jest substratem OATP1B1 ani OATP1B3. Iwakaftor i jego metabolity są substratami BCRP w warunkach in vitro. Ze względu na wysoką przenikalność właściwą temu związkowi i małe prawdopodobieństwo jego wydalenia w stanie niezmienionym, nie należy się spodziewać, aby jednoczesne podawanie inhibitorów BCRP zmieniło ekspozycję na iwakaftor i M1-IVA, jak również nie należy oczekiwać, by jakiekolwiek potencjalne zmiany ekspozycji M6-IVA były klinicznie istotne. Dzieci i młodzież: badania dotyczące interakcji przeprowadzono wyłącznie u dorosłych.

Brak danych lub istnieją tylko ograniczone dane (mniej niż 300 kobiet w ciąży) dotyczące stosowania iwakaftoru u kobiet w okresie ciąży. Badania na zwierzętach nie wykazały bezpośredniego lub pośredniego szkodliwego wpływu na reprodukcję. W celu zachowania ostrożności zaleca się unikanie stosowania produktu leczniczego w okresie ciąży. Nie wiadomo, czy iwakaftor/metabolity przenikają do mleka ludzkiego. Na podstawie dostępnych danych farmakokinetycznych dotyczących zwierząt stwierdzono przenikanie iwakaftoru do mleka samic szczurów w okresie laktacji. W związku z tym nie można wykluczyć zagrożenia dla noworodków/dzieci. Należy podjąć decyzję, czy przerwać karmienie piersią czy przerwać podawanie produktu leczniczego, biorąc pod uwagę korzyści z karmienia piersią dla dziecka i korzyści z leczenia dla matki. Brak danych dotyczących wpływu iwakaftoru na płodność u ludzi. Iwakaftor miał wpływ na płodność u szczurów.

Według danych zebranych z 48-tyg., kontrolowanych placebo badań klinicznych III fazy do najczęściej występujących działań niepożądanych, obserwowanych z częstością co najmniej 3% do 9% większą niż w grupie placebo, u pacjentów w wieku 6 lat i starszych, otrzymujących iwakaftor, należały: ból głowy (23,9%), ból jamy ustnej i gardła (22,0%), zakażenie górnych dróg oddechowych (22,0%), niedrożność nosa (20,2%), ból brzucha (15,6%), zapalenie jamy nosowo-gardłowej (14,7%), biegunka (12,8%), zawroty głowy (9,2%), wysypka (12,8%) oraz bakterie w plwocinie (12,8%). Zwiększona aktywność aminotransferaz wystąpiła u 12,8% pacjentów otrzymujących iwakaftor wobec 11,5% pacjentów otrzymujących placebo. U pacjentów w wieku od 2 do mniej niż 6 lat najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi były niedrożność nosa (26,5%), zakażenie górnych dróg oddechowych (23,5%), zwiększona aktywność aminotransferaz (14,7%), wysypka (11,8%) oraz bakterie w plwocinie (11,8%). Ciężkie działania niepożądane u pacjentów otrzymujących iwakaftor obejmowały ból brzucha oraz zwiększoną aktywność aminotransferaz. Działania niepożądane, które wystąpiły u leczonych iwakaftorem pacjentów w wieku 6 m-cy i starszych. Zakażenia i zarażenia pasożytnicze: (bardzo często) zakażenie górnych dróg oddechowych, zapalenie jamy nosowogardłowej; (często) zapalenie błony śluzowej nosa. Zaburzenia układu nerwowego: (bardzo często) ból głowy, zawroty głowy. Zaburzenia ucha i błędnika: (często) ból ucha często, uczucie dyskomfortu w uchu, szumy w uszach, przekrwienie błony bębenkowej, zaburzenia czynności układu przedsionkowego; (niezbyt często) niedrożność przewodu słuchowego. Zaburzenia układu oddechowego, klatki piersiowej i śródpiersia: (bardzo często) ból jamy ustnej i gardła, niedrożność nosa; (często) niedrożność zatok, zaczerwienienie gardła. Zaburzenia żołądka i jelit: (bardzo często) ból brzucha, biegunka. Zaburzenia wątroby i dróg żółciowych: (bardzo często) zwiększona aktywność aminotransferaz. Zaburzenia skóry i tkanki podskórnej: (bardzo często) wysypka. Zaburzenia układu rozrodczego i piersi: (często) guzy piersi; (niezbyt często) zapalenie piersi, ginekomastia, zaburzenia brodawek sutkowych, ból brodawki sutkowej. Badania diagnostyczne: (bardzo często) bakterie w plwocinie. Zaburzenia wątroby i dróg żółciowych: zwiększona aktywność aminotransferaz. W 48-tyg. badaniach klinicznych 1 i 2, kontrolowanych placebo, z udziałem pacjentów w wieku 6 lat i starszych, częstości występowania maks. wartości aktywności AlAT lub AspAT >8, >5 lub >3 × GGN wynosiły odpowiednio 3,7%, 3,7% oraz 8,3% w grupie pacjentów otrzymujących iwakaftor oraz 1,0%, 1,9% oraz 8,7% w grupie pacjentów otrzymujących placebo. Dwóch pacjentów, 1 z grupy placebo oraz 1 otrzymujący iwakaftor, trwale przerwało leczenie z powodu zwiększonej aktywności aminotransferaz, w obu przypadkach >8 × GGN. U żadnego z pacjentów otrzymujących iwakaftor nie stwierdzono zwiększenia aktywności aminotransferaz >3 × GGN związanego ze zwiększeniem stężenia bilirubiny całkowitej >1,5 × GGN. U pacjentów otrzymujących iwakaftor, w większości przypadków zwiększenia aktywności aminotransferaz do 5-krotnej wartości GGN, zmiany ustępowały samoistnie, bez konieczności przerwania leczenia. Podawanie iwakaftoru było przerywane u większości pacjentów, u których zwiększenie aktywności aminotransferaz było większe niż 5-krotna wartość GGN. We wszystkich przypadkach przerwania podawania ze względu na zwiększoną aktywność aminotransferaz, a następnie wznowienia leczenia, z powodzeniem powrócono do podawania iwakaftoru. Dzieci i młodzież: bezpieczeństwo stosowania iwakaftoru oceniano u 11 pacjentów w wieku od 6 m-cy do poniżej 12 m-cy, 19 pacjentów w wieku od 12 m-cy do poniżej 24 m-cy, 34 pacjentów w wieku od 2 do mniej niż 6 lat, 61 pacjentów w wieku od 6 do mniej niż 12 lat oraz 94 pacjentów w wieku od 12 do mniej niż 18 lat. Profil bezpieczeństwa jest zasadniczo podobny w grupie dzieci i młodzieży w wieku 6 m-cy i starszych oraz u dorosłych pacjentów. W 24-tyg. otwartym badaniu klinicznym fazy III dotyczącym stosowania iwakaftoru z udziałem 34 pacjentów w wieku od 2 do mniej niż 6 lat (badanie 7) częstość występowania zwiększonej aktywności AlAT lub AspAT przekraczającej ponad 3-krotnie GGN wynosiła 14,7% (5/34). U wszystkich 5 pacjentów maks. aktywność AlAT lub AspAT przekraczała GGN 8-krotnie i powróciła do stanu początkowego po przerwaniu podawania iwakaftoru w postaci granulatu. Podawanie iwakaftoru zostało trwale przerwane u 1 pacjenta. U dzieci w wieku od 6 do mniej niż 12 lat częstość występowania zwiększonej aktywności AlAT lub AspAT >3 × GGN wynosiła 15,0% (6/40) u pacjentów otrzymujących iwakaftor oraz 14,6% (6/41) u pacjentów otrzymujących placebo. U 1 pacjenta otrzymującego iwakaftor (2,5%) w tej grupie wiekowej stwierdzono zwiększenie aktywności AlAT i AspAT >8 × GGN. Maks. wartości wyników prób czynnościowych wątroboowych AlAT lub AspAT były zasadniczo wyższe u pacjentów z grupy dzieci i młodzieży niż u dorosłych pacjentów. W niemal wszystkich przypadkach przerwania podawania ze względu na zwiększenie aktywności aminotransferaz, a następnie wznowienia leczenia, z powodzeniem powrócono do podawania iwakaftoru. Obserwowano przypadki sugerujące wystąpienie objawów po ponownym podaniu. W 24-tyg. otwartym badaniu klinicznym fazy III dotyczącym stosowania iwakaftoru z udziałem pacjentów w wieku poniżej 24 m-cy (badanie 8) częstość występowania zwiększonej aktywności AlAT lub AspAT przekraczającej ponad 3-krotnie, ponad 5-krotnie i ponad 8-krotnie GGN w kohorcie pacjentów w wieku od 12 m-cy do poniżej 24 m-cy wynosiła odpowiednio 27,8% (5/18), 11,1% (2/18) oraz 11,1% (2/18). W kohorcie pacjentów w wieku od 6 m-cy do poniżej 12 m-cy u 1 pacjenta (9,1%) stwierdzono zwiększenie aktywności AlAT w zakresie od >3 do ≤5 × GGN. U żadnego z pacjentów nie zaobserwowano zwiększonego stężenia bilirubiny całkowitej. Żaden pacjent nie przerwał leczenia iwakaftorem z powodu zwiększonej aktywności aminotransferaz. U dwóch pacjentów ze zwiększoną aktywnością AlAT lub AspAT przekraczającą 8-krotnie GGN przerwano leczenie, a następnie z powodzeniem wznowiono podawanie iwakaftoru.

Nie istnieje specyficzne antidotum w przypadku przedawkowania iwakaftoru. W razie przedawkowania należy zastosować ogólne leczenie wspomagające, włącznie z monitorowaniem parametrów czynności życiowych, przeprowadzaniem prób czynnościowych wątroby i obserwacją stanu klinicznego pacjenta.

Iwakaftor wzmacnia działanie białka CFTR, tj. in vitro iwakaftor zwiększa światło kanału CFTR, zwiększając w ten sposób transport jonów chlorkowych w przypadku występowania określonych mutacji bramkowania powodujących zmniejszenie, w porównaniu do prawidłowego białka CFTR, prawdopodobieństwa otwarcia kanału. Iwakaftor zwiększał również prawdopodobieństwo otwarcia kanału przy mutacji R117H genu CFTR, przy której istnieje małe prawdopodobieństwo otwarcia kanału (zmniejszenie światła kanału jonowego), jak również zmniejszenie amplitudy przepływu przez kanał (przewodność). Mutacja G970R powoduje nieprawidłowości splicingu, co skutkuje niewielką ilością lub brakiem białka CFTR na powierzchni komórki.

1 sasz. zawiera 50 mg lub 75 mg iwakaftoru.